Família de Lito Sousa recebe resposta de farmacêutica sobre remédio experimental para doença rara

A busca da família de Lito Sousa por um tratamento experimental ganhou um novo capítulo nesta terça-feira (25). A Ionis Pharmaceuticals, empresa responsável pelo desenvolvimento do ION717, informou que o estudo clínico com o medicamento não está mais recrutando participantes. Lito foi diagnosticado com doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), uma enfermidade neurodegenerativa rara e de rápida progressão. Diante do avanço do quadro, familiares e seguidores têm tentado encontrar pesquisas e alternativas experimentais que possam ser avaliadas para o piloto. Em comunicado, a farmacêutica afirmou compreender a urgência demonstrada por Lito e seus familiares, mas ressaltou que não comenta publicamente informações médicas de pacientes e que qualquer situação relacionada ao caso é tratada de maneira privada. O ION717 está sendo estudado pela primeira vez em seres humanos com doenças priônicas, grupo que inclui a DCJ. Segundo a empresa, a pesquisa ainda está em estágio inicial e tem como principais objetivos avaliar a segurança, a tolerabilidade e os efeitos do medicamento no organismo. Por isso, a Ionis fez uma ressalva importante: a segurança e a eficácia do ION717 ainda não foram estabelecidas. A farmacêutica também informou que o medicamento não está disponível atualmente por meio de um programa de acesso expandido, modalidade que, em determinadas situações, pode permitir que pacientes com doenças graves tenham acesso a terapias experimentais fora de estudos clínicos. A manifestação acontece depois da mobilização da família de Lito para tentar encontrar instituições e pesquisas que possam oferecer alguma possibilidade diante da evolução da doença. Nas redes sociais, Mila Seidl, esposa do piloto, vem pedindo ajuda para localizar estudos clínicos e alternativas de tratamento em outros países. Seguidores também passaram a compartilhar contatos de pesquisadores e instituições estrangeiras na tentativa de encontrar caminhos para o caso. Apesar da negativa sobre o recrutamento, a Ionis afirmou que segue avaliando o potencial do ION717 para pessoas com doenças priônicas e que conduz as pesquisas dentro de critérios científicos, médicos e regulatórios.